首个干细胞实验区落户青岛 

政策松绑掀开千亿蓝海

9月19日，青岛国际（生物谷）健康产业先行试验区授牌仪式暨“十三五”国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项项目启动会在京召开。这意味着中国首个干细胞产业试验区正式落户青岛。

就在一年前，国家卫计委和国家食药监总局联合发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》，明确规定，干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理。这一利好政策刚出，各方产业资本及相关概念股随即备受关注。

一直以来，不仅干细胞治疗饱受争议，其产业化更是受到政策的严格限制。而此次由国家发改委国际合作中心重点推出的干细胞与转化研究项目无疑是一次政策“松绑”。“是时候下力气为我国干细胞的转化研究与产业发展搭建平台了。”国家发改委国际合作中心健康产业试点办公室主任赵学玉告诉健康界，先行试验区将整合资源，发挥承接国家各类科研计划项目成果转化落地和产业化的引导试点作用。

试点中的试点

实际上，作为中央财政科技计划（专项、基金等）管理改革以来启动的第一批6个试点专项中第一个正式启动评审工作的重点专项，“干细胞及转化研究”重点专项项目于今年年初就开始召开预评审会。

据科技部网站此前披露的消息，“干细胞及转化研究”重点专项在申报、评审等方面都采取了与以往不同的方式，试行了两次申报、两段评审的方式，在评审、立项的具体环节都进行了改革探索。

中国生物技术发展中心主任黄晶在评审期间曾表示，“干细胞及转化研究”重点专项作为“试点中的试点”，要“试流程、试规则、试机制”，探索建立项目科学管理的新模式，为探索专业机构进行项目管理提供经验。

按照规划，该项目落户的先行试验区将通过3-5年时间建设和发展，形成一个容纳3-8家代表性支柱产业公司，2家干细胞品牌上市企业，数十家产业链主体企业和上百家衍生产业链服务单位和机构的干细胞再生医学试验区产业网络。

很显然，这一设想的背后有着强有力的政策支持。比如，国家发改委的全方位对接支持、国家创新药品上市许可持有人先行先试制度与试点、生物医药全产业链健康转化体系先行先试制度与试点、生物技术药物CRO/OEM产业链条服务先行先试制度与试点、生物医药产业研发成本补偿机制先行先试制度与试点、转化医学应用服务模式先行先试制度与试点等。

同时，专家团队的支撑更是不可或缺。该专项中包括由我国著名干细胞专家、中国医学科学院/北京协和医学院赵春华教授作为首席科学家并牵头主持的干细胞移植治疗免疫相关疾病创新技术及应用项目。该项目将在国际上首次建立以典型、重大、疑难的免疫性疾病为导向的干细胞移植免疫学评价、免疫功能特异性干细胞制剂体外制备、干细胞免疫干预技术策略和干细胞临床移植治疗与评估等四大标准化体系。

干细胞转化研究破局

此次试点项目启动之前，国家层面虽然一直密切关注干细胞的临床研究及产业发展情况，但相关红头文件始终“犹抱琵琶半遮面”。这亦步亦趋的姿态其实多是源于对医学伦理和监管问题方面的考虑。

健康界查询近五年国家卫计委公布的年度工作要点后发现，关于“干细胞的临床研究”的表述也不尽相同。比如，2012年的卫生计生工作要点中称，“完善医疗新技术临床研究管理制度，推动干细胞临床研究和应用整顿工作，规范和加强卫生适宜技术推广”；而2014年则重点强调“制定干细胞临床研究管理办法”；今年的表述更是变为“强化干细胞等医疗新技术临床研究管理，制订指导意见，推动卫生计生技术评估和适宜技术推广”，同时将发布《医疗新技术临床研究管理办法》和《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》纳入年度计划，此外还将开展干细胞临床研究规范管理和专项整治工作。

值得关注的是，2015年8月，《干细胞临床研究管理办法（试行）》对外公示，标志着干细胞治疗相关技术的临床准入管理不再需要卫生行政部门审批。时隔九个月，国家卫计委官网公示30家首批通过备案的干细胞临床研究机构。地域涉及北京、上海、广州、江苏、贵州、河北、辽宁、吉林、江西、浙江、湖北、湖南、四川、山东、河南等省市。

为保障被"松绑"的干细胞研究和治疗按照相应规则开展，医疗机构真正发挥干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体作用，国家卫计委于今年8月10日印发《关于开展医疗机构依法执业专项监督检查工作的通知》，针对不同类型医疗机构，进行重点抽查。

其中，针对干细胞临床应用，一是对已经按规定备案开展干细胞临床研究的医疗机构，重点检查是否按照备案项目范围开展干细胞临床研究，以及是否存在擅自将开展的干细胞临床研究项目直接进入临床应用；二是对未经备案的医疗机构，以投诉举报和医疗广告为线索，严肃查处擅自开展干细胞临床研究和临床应用的行为。

另一方面，始于20世纪90年代的干细胞技术一直涉及人的生物医学研究伦理问题。对此，南京鼓楼医院科研副院长胡娅莉教授曾对健康界表示，医学伦理审查是对科研创新的一种约束，充分体现对患者的权益保障。新技术的推广可能涉及学校、企业和医院各方面，但医生必须为患者的安全负责，通过临床试验，锁定新技术的最佳适应人群和确定最佳治疗方案。

产业蓝海

项目启动会上，青岛市副市长栾新表示，先行试验区作为国内第一个以干细胞医疗为内容载体的医疗健康产业试验区平台，将通过平台推动国内干细胞再生医学产业的发展和临床应用转化的规范化、标准化、集约化和个体化，塑造新世纪生物医学产业转化服务的创新模式。

目前来看，干细胞产业正处于大规模产业化的黎明阶段。根据Visiongain此前提供的市场调研数据，国内干细胞产业2016年的市场份额达千亿规模。“该项目的先行先试不仅有利于干细胞转化研究相应规范和标准的建立，还有望摸索出产业化路径，进而引发集群效应。”赵春华如是说。

具化到干细胞产业的商业模式，目前业内普遍认为有三种。即产业链的上游主要是干细胞的采集及存储业务，中游是干细胞技术研发，下游是干细胞移植及治疗。其中，下游则是以医疗机构为主体。

近年来，产业资本方面更是频频布局干细胞产业。一方面，包括塞尔基因、瑞士诺华、强生公司在内的海外药品巨头通过并购进入该领域；另一方面，大量国内房地产和矿业资本等均有不少动作。

海通证券分析认为，干细胞将引领生物医疗革命。干细胞行业被公认为生物医疗未来的重中之重，从全球来看，行业连续数年保持30%高速增长，未来或引发新一轮产业革命。从产业链来看，下游干细胞治疗市场是未来发力方向。我国技术+人才均处于世界先进水平，具备弯道超车可能。